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不同血清型的AAV可感染组织器官的类型
1、AAV1载体则倾向于感染骨骼肌,特别是心肌,同时神经组织也可被感染。这种载体的特异性使得它在某些特定的应用场景中具有优势。AAV5载体则表现出对视网膜、神经系统以及关节滑膜的强烈嗜性,同时它也能够影响肺部的转导。这种特性使其在治疗涉及这些器官的疾病时具有潜在价值。
2、不同血清型可以相对特异性的感染心脏,肝脏,骨骼肌等。腺相关病毒是RG1(最安全级别)的基因治疗载体,完全无具有潜在致病性。而腺病毒是RG2,慢病毒是RG2,逆转录病毒是RG3 。
3、AAV有多种血清型,包括AAV1/2/3/4/5/6/7/8/9/PHP.eB/PHP.S/rh10/DJ/2-retro等,每种血清型因衣壳蛋白的氨基酸序列和空间结构差异,对细胞和组织的识别与结合方式不同,导致感染特性和效率各异。
4、不同血清型具有对不同脏器的高识别及感染能力;4) 安全性高,AAV至今未发现对人体致病,是美国FDA批准可以直接用于人体基因治疗的最安全病毒载体;5) 免疫原性低,大剂量局部感染肌肉、脑、眼等组织时不易引发免疫反应;6) 高稳定性,rAAV在4℃下可保存一周,并对氯仿等试剂有抗性。